Die akute lymphoblastische Leukämie (ALL) ist nach den Hirntumoren die häufigste bösartige Erkrankung im Kindesalter. Im Bundesgebiet erkranken jedes Jahr ca. 550 Kinder an ALL. Bei einer Leukämie (griechisch: weißes Blut) kommt es zu einer übermäßigen Produktion von weißen Blutkörperchen (Leukozyten), welche im Knochenmark das übrige blutbildende Mark verdrängen. Auf diese Weise kommt es zur Verminderung der roten Blutkörperchen (Blutarmut, Anämie). Auch die Blutplättchen (Thrombozyten) können stark vermindert werden, so daß es zu Blutungsneigung kommen kann (blaue Flecken, Blutungen). Des weiteren kommt es durch Störung der Funktion der leukämisch veränderten weißen Blutkörperchen zur Schwächung des Immunsystems, welche sich klinisch durch vermehrtes Auftreten von Infektionen äußert.

Das unkontrollierte Wachstum der leukämisch veränderten Zellen entsteht durch genetische Veränderungen, welche die physiologischen Regulationsmechanismen der Zellteilung ausschalten. Zur Behandlung der Leukämie wurde eine kombinierte Chemotherapie entwickelt, deren Ziel es ist, sämtliche Tumorzellen zu vernichten und dabei möglichst wenige andere Körperzellen zu schädigen.

Die Therapie für die Kinder teilt sich in drei große Blöcke:

1. Induktionstherapie (Protokoll I)
2. Konsolidierungstherapie (Protokoll M)
3. Reinduktionstherapie (Protokoll II/III)

In der ersten Phase wird versucht, die Zahl der kranken weißen Blutkörperchen (Blasten) zu vermindern und die Nachproduktion der Blasten zu verhindern. Auf diese Weise sind bei ca. 97-99% der Kinder nach der ersten Therapiephase keine Blasten mehr nachweisbar. Dieser Zustand wird Remission genannt. Es ist jedoch bekannt, dass eine gewisse Anzahl nicht nachweisbarer Tumorzellen die intensive Induktionsphase überlebt und zum erneuten Ausbruch der Erkrankung führen kann. Die anschließenden Therapiephasen dienen deshalb der Aufrechterhaltung des blastenfreien Status und der Vernichtung der möglicherweise vorhandenen nicht nachweisbaren Tumorzellen. Nach der intensiven Chemotherapie schließt sich als letzte Phase eine medikamentöse Dauertherapie an, so daß die Therapiedauer insgesamt zwei Jahre beträgt.

In der neuesten Studie (ALL-BFM 2000) werden die Kinder in drei Risikogruppen aufgeteilt (stratifiziert). Die Einteilung erfolgt nach Risikomerkmalen, die sich aus vorangegangenen Studien herleiten:

• Ansprechen auf Prednison (Therapieantwort an Tag 8)
• Remission an Tag 33
• Minimale Resterkrankung an Tag 33 und Tag 1 von Protokoll M
• Genetische Risikofaktoren

Frühere Risikofaktoren, die in der aktuellen Studie nicht mehr zur Stratifizierung der Patienten dienen, sind:

• Alter bei Diagnose
• Leukozytenzahl bei Diagnose
• Immunologischer Phänotyp der ALL